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進行性骨化性線維異形成症

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今日、ネットを見てみると、

“京都大学iPS細胞研究所のグループが筋肉の中に骨が生じる希少難病「進行性骨化性線維異形成症(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva;FOP)」の治療薬の候補となる化合物を見つけたと発表した。”

とありました。

FOPは特徴的な細胞膜のタンパク質の過剰な活性化により、骨にならない組織が骨になる(異所性の骨化)病気ですが、このグループはマウスの細胞でこのメカニズムを抑制する化合物を発見しました。

異所性の骨化は、注射や手術などの医療行為を含む外傷を契機として炎症性の骨軟部組織の腫れ(腫脹)に引き続き、生じることが多いが外傷を伴わない骨化もあるようです。

現在はラパマイシンという薬よる治験が始まっています。

ラパンマイシンは①免疫を抑制する②癌細胞を治療する③寿命を延長する、などの作用がある化合物です。